ORGANIZACJE PACJENTÓW I CHOROBY RZADKIE

Od problemu medycznego do polityki lekowej państwa

Książka poświęcona działalności organizacji pacjentów w obszarze chorób rzadkich (OPCHRZ), ich ewolucji i miejscu w systemie ochrony zdrowia. Autorka, na podstawie wieloletniego badania, ukazuje genezę OPCHRZ, ich tożsamość organizacyjną, ewolucję od wspólnoty losu do wspólnoty wiedzy, budowanie sieci relacji z interesariuszami rynku zdrowia w kraju oraz w Unii Europejskiej, określa skalę wpływu OPCHRZ na politykę lekową państwa i zmiany systemowe. Badanie ukazuje OPCHRZ jako głównego animatora ruchów w swoim obszarze, ko-kreatora doktryny partycypacji społecznej, mającego realny wpływ na demokratyzację procesów decyzyjnych i równy dostęp do zdobyczy nowoczesnej medycyny. Monografia wypełnia ważną lukę badawczą, jej walorami są empiryczne przykłady z wywiadów, obserwacji, analiz źródeł wtórnych, a także praktyczne wskazówki dla interesariuszy.

Rare Diseases Patient Organizations: From Medical Challenges to the National Drug Policy
The book examines the activities of patient organizations in the field of rare diseases (RDPOs), their evolution, and their role within the healthcare system. Drawing on many years of research, the author explores the origins of RDPOs, their organizational identity, and transformation from communities united by a lived experience of illness into knowledge-based activism. The book further addresses the relationship-building and development of networks with stakeholders at both the national and European Union levels and assesses the extent to which RDPOs influence national drug and health policy contributing to legal framework changes. The study presents RDPOs as key drivers of movements within their field and co-creators of the doctrine of social participation, with a tangible impact on the democratization of decision-making processes and ensuring equitable access to the advances of medicine. The monograph fills a significant gap in existing research. Its value includes empirical evidence drawn from interviews, observation, and analyses of documentary sources, complemented by practical guidelines for patient organizations and decision makers.